SUS aplica pela 1ª vez remédio mais caro do mundo em crianças
Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo, é agora uma opção pelo SUS para crianças com AME tipo 1. O tratamento será realizado mediante acordo com a fabricante e acompanhamento dos resultados clínicos.
O SUS (Sistema Único de Saúde) realizou, pela 1ª vez, a aplicação do zolgensma, o medicamento mais caro do mundo, em duas crianças com AME (atrofia muscular espinhal) tipo 1.
A 1ª dose foi administrada no dia 14 de maio de 2025, em um bebê de 4 meses no Hospital da Criança de Brasília. No mesmo dia, outra criança recebeu a medicação no Recife. As informações foram divulgadas pelo Ministério da Saúde no dia seguinte.
O zolgensma é indicado para tratar a AME, uma doença genética rara. A dose única custa entre R$ 7 milhões e R$ 11 milhões.
Desde março, o medicamento está disponível pelo SUS por meio de um acordo de @compartilhamento de risco@ com a fabricante. O pagamento será parcelado e condicionado aos resultados clínicos.
O Brasil se torna o 6º país a oferecer o tratamento no sistema público, ao lado de Espanha, Inglaterra, França, Alemanha e Argentina. A estimativa do governo é atender 137 crianças nos primeiros 2 anos.
O medicamento é exclusivo para pacientes com AME tipo 1, com até 6 meses e sem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Até agora, 15 solicitações foram protocoladas e estão em análise.
Os pacientes serão acompanhados por até 5 anos e o pagamento será liberado somente se os resultados esperados forem confirmados.
Além do zolgensma, o SUS oferece outros 2 tratamentos para AME: nusinersena e risdiplam, que podem estabilizar ou retardar a progressão da doença.