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SUS faz primeiras aplicações de remédio de R$ 7 milhões em crianças com AME

O SUS inicia a administração da terapia gênica Zolgensma em crianças com atrofia muscular espinhal, marcando um avanço significativo na saúde pública. O tratamento é viabilizado por meio de um inovador Acordo de Compartilhamento de Risco com a farmacêutica Novartis.

Infusões da terapia gênica Zolgensma iniciam no SUS em 14 de setembro.

As primeiras administrações foram feitas em duas crianças com menos de seis meses, uma em Brasília e outra no Recife.

O medicamento, que custa R$ 7 milhões por dose, trata a atrofia muscular espinhal (AME).

A compra foi viabilizada por um acordo entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica Novartis, em março.

O Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR) prevê:

  • 40% do valor na infusão;
  • 20% adicionais se o paciente atingir controle da nuca em 2 anos;
  • 20% se alcançar controle do tronco em 3 anos;
  • 20% finais após 4 anos, se mantidos os ganhos motores.

Se houver progresso da doença para ventilação mecânica permanente ou óbito, parcelas são canceladas.

É a primeira vez que tal acordo é firmado no SUS e que uma terapia gênica é oferecida na rede pública. O Brasil é o sexto país a disponibilizar o medicamento em sistemas de saúde públicos, após Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha.

A terapia é destinada a crianças com AME tipo 1, com até seis meses e que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

A administração é feita por infusão intravenosa em ambiente hospitalar, com permanência mínima de 24 horas. O acompanhamento se estende até cinco anos após a infusão.

As famílias interessadas devem procurar um dos 36 serviços especializados do SUS em estados como Alagoas, São Paulo e outros, que cumprem critérios de elegibilidade. Aos pacientes de estados sem serviços habilitados, o acordo garante passagens e hospedagem.

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