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SUS ofertará medicamento de R$ 7 milhões para tratamento de AME

SUS garante acesso ao Zolgensma, terapia gênica de alto custo para a Atrofia Muscular Espinhal. Pagamentos do medicamento serão baseados na eficácia do tratamento, promovendo inclusão no sistema de saúde.

O Sistema Único de Saúde (SUS) oferecerá o medicamento Zolgensma para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, com custo estimado em R$ 7 milhões.

Um acordo inédito com a Novartis define que o pagamento será baseado nos resultados dos pacientes.

O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou que isso fortalecerá o SUS e ampliará o acesso a terapias para doenças raras.

A AME é uma doença rara e sem cura que afeta neurônios motores, impactando funções essenciais como respirar, engolir e se mover. Em 2023, estima-se que 287 dos 2,8 milhões de nascidos vivos tenham AME, segundo o IBGE.

Desde 2020, o ministério já investiu cerca de R$ 1 bilhão em Zolgensma, cumprindo 161 ações judiciais. Apenas seis países, incluindo o Brasil, oferecem este medicamento na rede pública.

O Zolgensma é destinado a crianças de até seis meses, sem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Antes, a mortalidade infantil era alta, com risco elevado antes dos dois anos.

Para pacientes fora da faixa etária do Zolgensma, são disponibilizados medicamentos gratuitos como nusinersena e risdiplam para tipos 1 e 2 da AME.

O modelo de compartilhamento de risco prevê:

  • 40% na infusão
  • 20% após 24 meses, se o paciente atingir o controle da nuca
  • 20% após 36 meses, se conseguir sentar por 10 segundos sem apoio
  • 20% após 48 meses, se os ganhos motores forem mantidos
Se o paciente falecer ou depender de ventilação mecânica permanente, o pagamento é cancelado.

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